Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας Β του CSL Behring, μια θεραπεία μίας έγχυσης με τιμή καταλόγου 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων, καθιστώντας την το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Η έγκριση του Hemgenix από την CSL Behring "παρέχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αιμορροφιλία Β και αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για όσους αντιμετωπίζουν υψηλό βάρος ασθένειας που σχετίζεται με αυτή τη μορφή αιμορροφιλίας", είπε. Peter Marks, διευθυντής του το Κέντρο Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA.
Το Hemgenix χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με αιμορροφιλία Β που επί του παρόντος χρησιμοποιούν προφυλακτική θεραπεία με παράγοντα IX ή που έχουν σοβαρά αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια ή είχαν απειλητική για τη ζωή αιμορραγία. Βάσει κλινικών μελετών, η έγχυση μείωσε τις ετήσιες αιμορραγίες και «το 94 τοις εκατό των ασθενών διέκοψαν την προφύλαξη από τον παράγοντα ΙΧ και παρέμειναν χωρίς προφύλαξη», είπε η εταιρεία, ανοίγοντας τη δυνατότητα για το φάρμακο να εξαλείψει την ανάγκη του παράγοντα IX για καθημερινή ισόβια θεραπεία. ενήλικες ασθενείς.
Η αιμορροφιλία Β, που προκύπτει από ένα μεμονωμένο γονιδιακό ελάττωμα, είναι μια σπάνια, δια βίου αιμορραγική διαταραχή, της οποίας η επί του παρόντος διαθέσιμη θεραπεία απαιτεί από τους ασθενείς να υποβάλλονται σε αυστηρές δια βίου προφυλακτικές εγχύσεις παράγοντα IX. Αν και είναι αποτελεσματικοί, οι ασθενείς είναι επιρρεπείς σε αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια, ενώ το Hemgenix επιτρέπει στους ανθρώπους να «φτιάξουν τον δικό τους παράγοντα IX», σύμφωνα με την CSL Behring.
Το Hemgenix θεραπεύει ασθενείς σε επίπεδο γονιδιώματος, με έναν κατασκευασμένο ιό που μεταφέρει το γονίδιο που εκφράζεται στο ήπαρ για να παράγει τον παράγοντα πήξης IX. Οι γονιδιακές θεραπείες πιστεύεται ότι βελτιώνουν σημαντικά τις ιατρικές καταστάσεις αντιμετωπίζοντας τις υποκείμενες αιτίες.
«Ακόμη κι αν η τιμή είναι λίγο υψηλότερη από την αναμενόμενη, νομίζω ότι έχει πιθανότητες επιτυχίας, επειδή 1) τα υπάρχοντα φάρμακα είναι επίσης πολύ ακριβά και 2) οι ασθενείς με αιμορροφιλία ζουν με διαρκή φόβο αιμορραγίας», είπε στο Bloomberg Brad Loncar, επικεφαλής. εκτελεστικός διευθυντής της Loncar Investments. «Ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας θα είναι ελκυστικό για κάποιους».
Η εφάπαξ θεραπεία από το Hemgenix μπορεί να επιτρέψει στους ανθρώπους να αποφεύγουν τις τακτικές εγχύσεις από τους τρέχοντες παρόχους θεραπείας, τη Biogen και την Pfizer. Η τιμή καταλόγου δεν είναι απαραίτητα αυτή που πληρώνουν οι ασθενείς για το φάρμακο, ευτυχώς, επειδή θα υπάρξουν κρατικές επιδοτήσεις.
Η αιμορροφιλία είναι μια αιμορραγική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από την αδυναμία του σώματος να πήξει σωστά το αίμα λόγω έλλειψης επαρκών πρωτεϊνών πήξης ή παραγόντων πήξης. Είναι σχεδόν πάντα μια γενετική ασθένεια, η οποία προκαλεί ανησυχία όταν η αιμορραγία εμφανίζεται εσωτερικά και οδηγεί σε επικίνδυνη για τη ζωή βλάβη οργάνων και ιστών. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν υπερβολική αιμορραγία από κοψίματα, αίμα στα ούρα και αιμορραγία στον εγκέφαλο. Πολλοί άνθρωποι γεννιούνται με αυτή τη διαταραχή και ο πιο κοινός τύπος είναι η αιμορροφιλία Α με χαμηλό παράγοντα VIII, ακολουθούμενη από την αιμορροφιλία Β με χαμηλό παράγοντα IX. Η επίκτητη αιμορροφιλία μπορεί να προκληθεί από αυτοάνοσες καταστάσεις και ανεπιθύμητες ενέργειες φαρμάκων.
Σύμφωνα με την κλινική Mayo, η αιμορροφιλία εμφανίζεται σχεδόν πάντα στα αγόρια και μεταδίδεται από μητέρα σε παιδί μέσω ενός από τα γονίδια της μητέρας. Τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC) αναφέρουν ότι η αιμορροφιλία εμφανίζεται σε περίπου 1 στις 5.000 γεννήσεις ανδρών. Μια γνωστή περίπτωση αιμορροφιλίας ήταν αυτή του γιου του Τσάρου Νικολάου Β', Αλεξέι Ρομάνοφ, η ασθένεια του οποίου επηρέασε τη ρωσική ιστορία μέσω της θεραπευτικής παρέμβασης του Ρασπούτιν. Η FDA ενέκρινε το Hemgenix μετά τα αποτελέσματα μιας πολυεθνικής, ανοιχτής ετικέτας, κλινικής μελέτης με ένα σκέλος, Φάσης III HOPE-B, που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας.
Με βάση μια μελέτη 54 συμμετεχόντων, το Hemgenix αύξησε τα επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα IX και μείωσε την ανάγκη για προφύλαξη ρουτίνας αντικατάστασης, ενώ υπήρξε μείωση κατά 54% στο ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας από την έναρξη. Η γονιδιακή θεραπεία επέτρεψε στους ασθενείς να παράγουν μια μέση δραστηριότητα παράγοντα ΙΧ 39 τοις εκατό στους έξι μήνες και 36,7 τοις εκατό στους 24 μήνες μετά την έγχυση, είπε η CSL Behring. Μετά τη θεραπεία, 51 από τους 54 συμμετέχοντες διέκοψαν την προφυλακτική χρήση και παρέμειναν ελεύθεροι από προηγούμενες συνεχείς προφυλακτικές θεραπείες.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες μετά τη γονιδιακή θεραπεία Hemgenix ήταν αυξημένα ηπατικά ένζυμα, πονοκέφαλος, αυξημένα επίπεδα συγκεκριμένου ενζύμου στο αίμα, συμπτώματα γρίπης, αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση, κόπωση, ναυτία και αδιαθεσία.
Έτσι κι αλλιώς είναι ένα μεγάλο βήμα προς τα εμπρός για την ιατρική: λίγο ακριβό, αλλά η ζωή είναι ανεκτίμητη.
Χάρη στο κανάλι μας στο Telegram, μπορείτε να ενημερώνεστε για τη δημοσίευση νέων άρθρων από τα Οικονομικά Σενάρια.
Το άρθρο που εγκρίνει η FDA το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο προέρχεται από το Economic Scenaros .
Αυτή είναι μια αυτόματη μετάφραση μιας ανάρτησης που δημοσιεύτηκε στο Scenari Economici στη διεύθυνση URL https://scenarieconomici.it/la-fda-approva-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo/ στις Sat, 26 Nov 2022 16:00:04 +0000.